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創(chuàng)新藥開出華南首方 短腸綜合征患者有望告別“輸液袋”

中新網(wǎng)廣州4月21日電 (記者 蔡敏婕)中山大學附屬第六醫(yī)院移植外科/小腸外科主任柯嘉21日為一位短腸綜合征患者開出了替度格魯肽的華南成人首方,短腸綜合征患者有望告別“輸液袋”。

“本以為以后難以正常飲食且離不開輸液袋維持,沒想到有希望。”來自廣東茂名的崔伯今年81歲,此前因腸系膜扭轉(zhuǎn)與腸壞死被切除大范圍腸管,術(shù)后小腸剩下約55厘米,僅為正常人小腸長度的十分之一,因剩余腸道無法吸收身體所需的營養(yǎng)量,他被診斷為短腸綜合征,同時因為前次手術(shù)的小腸-盲腸吻合口狹窄而疊加了腸梗阻。

2024年9月轉(zhuǎn)入中山六院后,經(jīng)過與小腸內(nèi)鏡科的多學科嘗試后,柯嘉團隊為其切除狹窄的吻合口并再次行小腸-盲腸吻合,小腸長度基本無改變。術(shù)后患者恢復經(jīng)口進食,并經(jīng)過營養(yǎng)科、消化內(nèi)科共同努力改善飲食方案后,生活質(zhì)量獲得改善。然而因為腸道長度過短,崔伯經(jīng)常出現(xiàn)稀便或水樣便,且便次頻繁,并伴有體重減輕、乏力等癥狀,只有依靠腸外營養(yǎng)輸液方可緩解。

據(jù)悉,我國成人短腸綜合征(SBS)患病率約為0.73/1,000,000,且呈逐年上升趨勢。柯嘉介紹,SBS患者群體承受著難以言喻的痛苦,因為經(jīng)口進食無法吸收足夠的營養(yǎng),絕大多數(shù)SBS患者需長期依賴腸外營養(yǎng)支持,生活基本被靜脈“輸液袋”束縛。

替度格魯肽于2024年2月在內(nèi)地獲批,是針對成人和1歲以上兒童的SBS腸康復治療的藥物。替度格魯肽通過增加小腸絨毛長度和隱窩深度,提高殘余腸道對營養(yǎng)物質(zhì)的自主吸收能力,打破了SBS患者長期以來無針對性藥物的現(xiàn)狀。

如何讓罕見病患者有藥用、用得到、用得起、用得好,是社會各界的關注重點。廣東省衛(wèi)健委推動罕見病的藥物保障難題,建立起“做好醫(yī)療服務 優(yōu)化藥品供應 推動醫(yī)保支持”的罕見病醫(yī)療保障工作,減輕罕見病患者的用藥負擔。

目前替度格魯肽可通過穗歲康等惠民保獲得較大程度報銷。柯嘉表示:“崔伯購買了茂名的‘好心保’,加上創(chuàng)新藥物支付補貼,他的藥物費用獲得報銷,降低經(jīng)濟負擔。”(完)【編輯:韋俊龍】

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